指定難病

難病法(難病の患者に対する医療費に関する法律)において、難病のうち医療費助成の対象になる疾患が「指定難病」です。
指定難病は、患者数が概ね人口の0.1%以下であり、客観的な指標に基づく一定の診断基準が確立している疾患(またはそれに準ずるもの)の中から、その患者が置かれている状況からみて、良質かつ適切な医療の確保を図る必要性が高いものを、厚生労働大臣が厚生科学審議会の意見を聴いて指定します。
2019年7月1日より2疾病が追加され、計333疾病になりました。
2019年度追加指定難病(pdf)
2019年7月1日 医療費助成対象疾病(指定難病)一覧(pdf)